Tıp ve genetik alanında her geçen gün süratle ortaya çıkan araştırmalar ve yeni teknoloji, insanoğlunun gelişim için potansiyelini gözler önüne seriyor. Şu anda belki de en çok heyecan uyandıran gelişmelerden birisi gen terapisidir. Daha önceki köşelerimizden de hatırlayacağınız gibi genler hayatımızın yapı taşlarıdırlar. Vücudumuzun gelişimi ve işlevi için bizi programlarlar. Bazen genlerin hatalı olması sonucunda genetik hastalıklar veya durumlar ortaya çıkabilir. Konu genetik hastalık olunca insanların genellikle bana sorduğu ilk soru 'Peki, bu genetik hatayı düzeltemez miyiz?' olmaktadır. Aslında bu kişilerin demek istediği; bu hastalık için gen terapisi mevcut mudur? Gen terapisi, hastalığa neden olan hatalı genleri düzeltmek için geliştirilen bir tekniktir. Çoğu genetik hastalık için bu alanda sayısız araştırmalar başlatılmış veya sürdürülmektedir. Ancak gen terapisinin uygulanabildiği ve olumlu tedavi sağlayabildiği genetik hastalık azdır. Gelişim dilendiği kadar hızlı olmasa da 'Gen Terapisi' geleceğimizdir.

Araştırmacılar, hatalı bir geni düzeltebilmek için çeşitli metotlar üzerinde uğraşmaktadırlar. Çoğu gen terapisi çalışması, hastalığa neden olan bir 'hatalı' genin, 'normal' şekilde işleyen bir 'terapi' geniyle değiştirilmesini içerir. Bu değişimi sağlayabilmek için 'Vektor' adı verilen taşıyıcı bir moleküle ihtiyaç vardır. Vektor (taşıyıcı molekül) 'terapi' geninin hastanın hedef hücrelerine eklenebilmesini sağlar. Günümüzde kullanılan en yaygın vektor (taşıyıcı molekül) bir virüstür. Kullanılan bu virüsler, insan DNA'sını taşıması için genetik açıdan değiştirilmiştir. Virüsleri bu teknik için ideal yapan faktör, onların, kendi genlerini insan hücrelerine enjekte etmek ve hasta etmek için geliştirdikleri metotlarıdır. Bilim adamları, virüslerin bu metodunu kendi aleyhlerine kullanarak, hedef hücrelerden 'hatalı' genleri alıp, yerlerine normal 'terapi' genlerini koymayı geliştirdiler.

Gen terapisi alanındaki çoğu araştırma önce 'fare modelleri' üzerinde başlar. Tüm genetik kodları çözülmüş olan fareler, insan genetiğini anlama açısından, önemli bir yol açmıştır. Bu tip araştırmalara en son örnek Amerika'da, Florida Üniversitesinden geldi. Araştırmacılar, kalıtsal bir genetik durum olan achromatopsia, yani renk körlüğünden etkilenen fareleri incelediler. Yukarıda bahsettiğimiz gibi 'terapi' genini enjekte edilebilmesi için virüs vektörü kullandılar. Araştırmada 'tedavi' edilmek istenen ve hedeflenen, rengin algılanmasından sorumlu gözdeki koni hücrelerdir. Deneyin sonunda çoğu farenin vizyonunda gelişmeler gözlemlendi. Bilim adamlarına göre bu araştırma, ileride, insanlarda renk körlüğüne çare yolunda olumlu gelişmeler için ilk adımdır.

Sevgili okurlar, bir sonraki köşemizde görüşmek üzere huzur ve sağlık dolu günler sizlerin olsun.